2024年10月31日
国立研究開発法人国立がん研究センター
北海道大学病院
九州大学病院
小児・AYA世代がん患者のドラッグアクセスの改善を目指す
小児・AYA世代を対象とする患者申出療養「PARTNER試験」が
実施施設と対象医薬品を拡大
ポイント
● 国立がん研究センター中央病院で実施中である、小児・AYA 世代がん患者のドラッグアクセスの改
善を目指す患者申出療養制度を利用した医師主導臨床研究PARTNER 試験（NCCH2220）は、
2024 年9 月より、日本の南北の小児がん拠点病院である北海道大学病院、九州大学病院を実施施設と
して追加し、計３施設に拡大されました。
●本研究開始時点では２社５医薬品であった対象医薬品が、2024 年10月現在、５社８医薬品に
拡大されています。
● 実施施設の拡大、および使用可能な医薬品数の拡大により、新たな医薬品を使用するための体制が整
えられ、より多くの小児・AYA 世代のがん患者さんが必要な医薬品にアクセスしやすくなることが期
待されています。
概要
国立研究開発法人国立がん研究センター（理事長：中釜 斉、東京都中央区）中央病院（病院長：瀬戸泰之）は、適応外薬
*注1 または未承認薬
*注2 の使用を希望する小児・AYA（Adolescents and Young Adults：思春期・若年成人）世代の患者さんを対象に、患者申出療養制度
*注3 を利用して複数の医薬品を使用可能とする医師主導臨床研究PARTNER 試験を2024 年1 月から開始しています。
この度、北海道大学病院、九州大学病院が2024 年9 月より新たに実施施設となりました。これまでは、研究参加により治療を希望する患者さんは、東京の国立がん研究センター中央病院へ来院する必要がありましたが、今後は、北海道大学病院、九州大学病院でも治療を受けることが可能となります。
本研究では、本研究の趣旨に賛同いただいた企業から医薬品を無償提供していただいています。2024 年1 月の研究開始時点では2 社5 医薬品を対象としていましたが、2024 年10 月現在、５社８医薬品が対象となっています。今後さらに多くの企業の協力が得られるよう活動してまいります。なお、本研究を適正に運営するために必要な費用は研究費
※1 から支払いますので患者さんの負担はありませんが、経過中の検査料や入院料等などは保険診療の範囲で患者さんのご負担となります。
*1 適応外薬
医薬品はその薬を使用する病気に対する効能・効果や用法・用量等が細かく定められた上で承認され、
公的保険での投与が可能となっています。承認されている効能・効果や用法・用量以外で使用される医
薬品を「適応外薬」といいます。適応外薬の使用は原則保険外診療として実施する必要があります。
*2 未承認薬
日本で薬機法（医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律）で承認されて
いない医薬品のことをいいます。未承認薬を使う場合、基本的には臨床試験のもとで使うことが必要と
なります。
*3 患者申出療養制度
困難な病気と闘う患者の思いに応え、先進的な治療を受けたいという患者さんの申し出を起点とし、身
近な医療機関で迅速に受けられるようにする制度です。患者さんの申し出をもとに臨床研究中核病院が
臨床研究を立案し、国の患者申出療養評価会議の承認を受けた上で、患者さんの希望する療養を安全
性・有効性等を確認しながら臨床研究として実施します。国内の未承認・適応外のさまざまな治療法が
対象になりますが、保険収載を前提とするものに限ります。したがって未承認薬等の費用に加え、保険
収載を目指すためのデータ作成に対し、研究支援者の人件費や研究の品質管理、統計解析の費用な
どがかかり、それらを研究費から負担します。
厚生労働省「患者申出療養」制度とは？https://www.mhlw.go.jp/moushideryouyou/
※1 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 「臨床研究・治験推進研究事業」
「小児・AYA がん患者の薬剤アクセスの改善と薬事承認に利活用可能なデータ収集を目的とした患者申
出療養制度に基づく特定臨床研究」