病院からのお知らせ 2026年11月09日 眼科
【プレスリリース】網膜色素変性の進行抑制を目指す新しい治療薬―九州大学病院で第I相医師主導治験を開始、ピタバスタチンナノ粒子製剤の初回投与を実施―NEW
網膜色素変性（Retinitis Pigmentosa：RP）は、光を感じる網膜の視細胞が徐々に失われ、夜盲や視野狭窄、視力低下をきたす遺伝性の難病です。多数の原因遺伝子が明らかになっていますが、病気の進行を抑える有効な治療法は限られており、新しい治療薬の開発が強く望まれています。
九州大学大学院医学研究院眼科学分野の村上祐介准教授、園田康平教授らの研究グループは、網膜色素変性の進行に、血液中の「炎症性単球」と呼ばれる免疫細胞が関与することを明らかにしました。さらに、炎症性単球の働きを抑えるピタバスタチンナノ粒子製剤を株式会社SENTAN Pharma と共同で開発し、網膜色素変性のモデル動物において網膜変性の進行を抑える効果を確認しました（Funatsu et al., PNAS Nexus,2022）。
この基礎研究の成果をもとに、研究グループは日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受け、非臨床試験や治験薬の製造など、臨床応用に向けた開発を進めてきました。このたび同機構の支援を受けて網膜色素変性患者さんを対象とした第Ⅰ相医師主導治験を開始し、2026 年10 月に九州大学病院で第1 例目の患者さんへの投与を実施しました。
本治験では、ピタバスタチンナノ粒子製剤の安全性や薬物動態（投与された薬剤の体内での動き）を評価するとともに、視機能や炎症マーカーへの影響についても探索的に検討します（事業名：臨床研究・治験推進研究事業、研究課題名：レジストリを活用した網膜色素変性に対するスタチンナノ粒子薬の第1 相医師主導治験）。
九州大学大学院医学研究院眼科学分野の村上祐介准教授、園田康平教授らの研究グループは、網膜色素変性の進行に、血液中の「炎症性単球」と呼ばれる免疫細胞が関与することを明らかにしました。さらに、炎症性単球の働きを抑えるピタバスタチンナノ粒子製剤を株式会社SENTAN Pharma と共同で開発し、網膜色素変性のモデル動物において網膜変性の進行を抑える効果を確認しました（Funatsu et al., PNAS Nexus,2022）。
この基礎研究の成果をもとに、研究グループは日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受け、非臨床試験や治験薬の製造など、臨床応用に向けた開発を進めてきました。このたび同機構の支援を受けて網膜色素変性患者さんを対象とした第Ⅰ相医師主導治験を開始し、2026 年10 月に九州大学病院で第1 例目の患者さんへの投与を実施しました。
本治験では、ピタバスタチンナノ粒子製剤の安全性や薬物動態（投与された薬剤の体内での動き）を評価するとともに、視機能や炎症マーカーへの影響についても探索的に検討します（事業名：臨床研究・治験推進研究事業、研究課題名：レジストリを活用した網膜色素変性に対するスタチンナノ粒子薬の第1 相医師主導治験）。
（参考図）網膜色素変性では、炎症性単球・マクロファージによる慢性炎症が、病気の進行に関与しています。
ピタバスタチンナノ粒子製剤は、炎症性単球の働きを抑えることで病気の進行抑制を目指す新しい治療薬です。
九州大学病院では、本製剤の安全性などを評価する第Ⅰ相医師主導治験を開始しました
ピタバスタチンナノ粒子製剤は、炎症性単球の働きを抑えることで病気の進行抑制を目指す新しい治療薬です。
九州大学病院では、本製剤の安全性などを評価する第Ⅰ相医師主導治験を開始しました
研究者からひとこと：
網膜色素変性は、有効な治療法が限られている難病です。私たちは、病気の進行を抑える新しい治療薬の開発に取り組んでいます。
今回の医師主導治験は、基礎研究の成果を患者さんに届けるための大切な第一歩です。患者さんとともに、一歩一歩、着実に開発を進めていきたいと考えています。
（九州大学大学院医学研究院 眼科学分野 村上祐介 准教授）
網膜色素変性は、有効な治療法が限られている難病です。私たちは、病気の進行を抑える新しい治療薬の開発に取り組んでいます。
今回の医師主導治験は、基礎研究の成果を患者さんに届けるための大切な第一歩です。患者さんとともに、一歩一歩、着実に開発を進めていきたいと考えています。
（九州大学大学院医学研究院 眼科学分野 村上祐介 准教授）
【お問い合わせ先】
九州大学大学院医学研究院 准教授 村上祐介
TEL：092-642-5648
FAX：092-642-5663
Mail：murakami.yusuke.407@m.kyushu-u.ac.jp